Argentina desarrolla biosimilar para tratamiento de enfermedad de Fabry

Argentina ha logrado un hito científico al desarrollar el primer biosimilar de la región para tratar la enfermedad de Fabry, una patología poco frecuente causada por la deficiencia de la enzima alfa-galactosidasa A (a-Gal A). La ausencia de esta enzima provoca la acumulación de glicolípidos en los lisosomas, generando daños progresivos en distintos órganos y ocasionando complicaciones graves, como accidentes cerebrovasculares tempranos, miocardiopatía hipertrófica, e insuficiencia renal. En Argentina, se estima que hay entre 1.200 y 1.500 pacientes con Fabry, aunque solo unos 900 están diagnosticados. La odisea diagnóstica puede extenderse por más de una década debido a la inespecificidad de los síntomas. La detección temprana es crucial, especialmente en pediatría. El desarrollo de este biosimilar se considera una oportunidad histórica para ampliar el acceso a los tratamientos. Además, destaca la importancia de ampliar la pesquisa familiar, ya que la enfermedad es hereditaria. La terapia de reemplazo enzimático, disponible desde la década del 2000, ha mejorado el pronóstico de los pacientes con Fabry, y ahora, con la producción local del biosimilar de agalsidasa beta, Argentina se sitúa a la vanguardia en la región en innovación biomédica para enfermedades poco frecuentes.